Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) empfiehlt eine EU-Zulassung für Rasonque mit dem Wirkstoff Daraxonrasib. Vorgesehen ist das Mittel für Erwachsene mit metastasiertem Adenokarzinom der Bauchspeicheldrüse, deren Erkrankung nach mindestens einer vorherigen systemischen Behandlung fortgeschritten ist. Die Empfehlung ist wichtig, aber noch keine Marktzulassung.

Grundlage ist eine offene multinationale Phase-3-Studie mit 500 Personen. In der Daraxonrasib-Gruppe lag das mediane Gesamtüberleben bei 12,4 Monaten, unter Chemotherapie bei 6,7 Monaten. Der absolute Unterschied der Mediane beträgt 5,7 Monate. Das mediane progressionsfreie Überleben – die Zeit bis zu einem Fortschreiten der Erkrankung oder Tod – lag bei 7,2 statt 3,6 Monaten, also 3,6 Monate auseinander.

Medianwerte teilen eine Studiengruppe rechnerisch in zwei Hälften. Sie sagen nicht voraus, wie lange eine einzelne Person lebt, und bedeuten keine Heilung. Zudem hatten 92 Prozent der Teilnehmenden eine bestätigte RAS-G12-Mutation. Wie stark Ergebnisse auf andere molekulare Untergruppen übertragbar sind, muss deshalb genau beachtet werden.

Daraxonrasib hemmt RAS-Proteine indirekt über einen Komplex mit Cyclophilin A. Mutierte RAS-Signalwege treiben bei vielen Pankreas-Adenokarzinomen das Zellwachstum an. Als häufige Nebenwirkungen nennt die EMA Durchfall, Hautausschlag, Entzündungen der Mundschleimhaut, Übelkeit und Erbrechen. Die regulatorische Kurzmeldung enthält jedoch nicht alle Schweregrade, Abbruchraten und Lebensqualitätsdaten einer vollständigen Publikation.

Auch der Zugangsweg hat mehrere Stufen. Nach der positiven Empfehlung entscheidet die Europäische Kommission über die EU-weite Zulassung. Davon getrennt folgt die gemeinsame klinische Bewertung nach europäischem Recht. Preis und Erstattung entscheiden anschließend die Mitgliedstaaten im jeweiligen Gesundheitssystem.

Für Patientinnen und Patienten entsteht deshalb heute noch kein unmittelbarer Anspruch auf die Behandlung. Entscheidend bleiben Zulassungsstatus, Vorbehandlung, Tumormerkmale, Nebenwirkungsrisiko und die gemeinsame Entscheidung mit einem spezialisierten Behandlungsteam.